【皮肤病基因治疗】哪里不好喷哪里！RenovaCare与KCL开发针对罕见病RDEB的基因治疗

RenovaCare公司近日宣布，他们正在英国伦敦大学国王学院（King‘s College London）开展新型基因治疗的临床前研究，该研究将公司的创新型SkinGun产品应用在细胞再生中，希望借助其专利性技术--自身干细胞喷涂基因治疗技术，再生皮肤或其他组织器官。此项研究中，他们使用SkinGun对隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)患者进行超温和的细胞表面基因药物喷雾治疗，以加速伤口愈合。

RDEB是一种使儿童衰弱的皮肤病，是一种以皮肤起水泡并累及全身为特征的严重威胁生命的遗传性皮肤疾病，会导致儿童过早死亡。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷，使他们无法产生功能性的VII型胶原，而VII型胶原则是固定皮肤和表皮层所必需的。可惜的是，目前该病还没有获批的治疗方法。

RenovaCare公司总裁兼首席执行官Alan L. Rubino先生表示，他们很荣幸支持伦敦大学国王学院针对RDEB开展的基因治疗工作，尤其这项临床前研究标志RenovaCare的SkinGun首次用于治疗应用，这比其自身开发SkinGun治疗烧伤和伤口还要进展快速。

超过70名不同类型的二度烧伤患者参与了上述基于SkinGun技术的实验治疗，同时，该技术可作为植皮和其他治疗方案的潜在替代方案。与常规手术比较，该技术仅需在自身皮肤细胞中喷洒一层温和的基因治疗薄雾后，许多患者几天内就出院了，避免了通常令人痛苦的植皮手术，也避免了可能延长的住院时间。

RenovaCare利用自身细胞分离技术持续探索烧伤治疗的同时，该公司在2019年获得了针对SkinGun技术的新专利保护，扩大了其使用范围，从而可以喷涂所有种类的细胞和组织，从而客观上推动了今天这项基因治疗研究的进展。

该项研究的联席首席研究员，来自伦敦大学国王学院的Su Lwin 博士解释道，此次开展的新型基因治疗临床前研究借助SkinGun技术，为患者提供了一个非侵入性、温和喷雾致细胞再生的疗法，能够促进伤口愈合、减少疼痛，从而成为对患者友好的、有效的RDEB治疗。从早期临床前研究中，该团队的目标即实现持久的疗效，包括预防疤痕产生，预防RDEB相关永久性缺陷，如手指、脚趾、嘴融合。实际上，临床中很多该病患者常因皮肤癌或其他并发症去世。

该项研究的另一位联席首席研究员，伦敦大学国王学院的Michael Antoniou博士补充道，此次临床前研究还能够为人们提供喷涂基因治疗手段应用于人体的基本要素和数据，这会推动皮肤领域基因治疗的进展。

此次宣布的临床前基因治疗研究数据来自于RenovaCare和伦敦大学国王学院达成的一项研究协议，国王学院的研究经费由DEBRA UK提供。Su Lwin博士、Michael Antoniou博士和John McGrath教授是此项研究的共同课题负责人。

RenovaCare公司正在开发用于人类器官再生的首个自体(自捐赠)干细胞疗法，针对人体最大的器官皮肤开展治疗。该公司的旗舰技术CellMist™系统，结合专利产品SkinGun™将患者干细胞的液体悬浮液喷到伤口上，观察效果。

同时，RenovaCare也在利用其CellMist™系统，积极开发自身干细胞疗法，为烧伤、慢性和急性创伤以及疤痕患者提供更多的治疗方案选择。针对皮肤开展的治疗疗法市场前景广阔，仅在美国，这个价值450亿美元的市场就超过了高血压管理、胆固醇治疗和背痛治疗支出。

目前，RenovaCare的产品信息都在开发过程中，并未有直接进入市场销售的产品，因而其进入FDA进行审评也可能遭遇较大压力。但是，针对没有治疗药物的RDEB患者，此次基因治疗技术的开发将为患者提供更好条件。
 

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