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睛彩继续!四款独家授权全新AAV血清型靶向视网膜不同细胞层 | 新品发布

时间:2024-03-12 热度:
目前,全球有超过22 亿人患有视力障碍或不可逆转的视力丧失,许多形式的视力损失是遗传性的,如遗传性视网膜变性(IRD)是一大类致盲眼病,其发病机制复杂,IRD通常会导致严重的视功能损害,具有高度的遗传异质性。同时遗传因素会增加视力障碍的发生几率,包括白化病、青光眼、色盲、白内障、夜盲症、年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性视网膜病变等,虽然这些高度流行的视网膜疾病不是单基因的,但它们通常具有与环境或其他因素结合导致疾病的遗传成分。目前的治疗策略只能缓解尚无明确有效的治疗方法,因此,开发有效的针对视网膜的基因疗法一直是几十年来的主要研究目标。
主要视网膜疾病类型(PMID: 38105897)

基因递送工具是基因治疗的关键,作为一种安全的、有潜力的应用载体,重组腺相关病毒载体(recombinant Adeno-associated virus, rAAV)在治疗遗传性视网膜疾病中具有很好的应用前景。

但迄今为止,基于AAV载体的眼病基因治疗几乎都需要使用视网膜下腔注射(subretinal injection),这种递送方式往往需要有经验的高水平专家进行,而且会增加视网膜脱离的风险。此外,由于AAV横向扩散能力有限,它只能感染注射中心附近的一小部分视网膜细胞。玻璃体腔注射(intravitreal injection)通过将药物注射到眼睛的玻璃体腔中来避免这些问题, 是一种常用的安全的操作简单的递送方式,然而,目前还没有有效的AAV载体以一种高效且特异性的方式转导视网膜细胞。

近期,玮美基因基于特有的AAV血清型筛选平台,开发了一系列通过玻璃体腔注射高效且特异靶向视网膜不同细胞的AAV血清型,以更安全更高效地方式实现精准递送研究视网膜疾病。

视网膜色素上皮细胞(Retinal pigment epithelial, RPE)在眼睛的发育和视觉功能中起着重要作用,参与视循环代谢、分泌生长因子和抗氧化剂等重要生理功能。RPE正常结构和功能是视网膜感光细胞发育和发挥功能的必要条件,RPE异常可导致视网膜感光细胞功能受损、视网膜变性等疾病。

AAV-GC01:
玻璃体腔注射高效特异靶向RPE

 
NHP结果,玻璃体腔注射,5E11vg/eye,50μl(图片来源:玮美基因)
 
AAV-GC02:
玻璃体腔注射高效特异靶向RPE

 
小鼠结果,玻璃体腔注射(图片来源:玮美基因)
 
视网膜神经节细胞(RGC)是视网膜的主要输出神经元,将视觉信息从视网膜传递到大脑相关核团进行信息处理,当 RGC 及其轴突退化时就会发生进行性视力丧失。由于RGC 缺乏自我更新的能力并且自我修复的能力有限,青光眼及其他视神经病变中的RGC损失会导致不可逆的视力丧失。

AAV-GC03:
玻璃体腔注射高效感染视网膜各细胞层(RGC和INL)

 
小鼠结果,玻璃体腔注射,0.5-1E10vg/eye(图片来源:玮美基因)

视网膜感光细胞,包括视杆细胞和视锥细胞,负责将光信号转变为电信号。感光细胞变性是许多视网膜疾病的共同特征,如遗传性视网膜变性(IRDs)会导致感光细胞退化或功能障碍,造成严重的视力丧失。

AAV-GC13:
玻璃体腔注射高效特异感染感光细胞

 
小鼠结果,玻璃体腔注射(图片来源:玮美基因)
 
澳门太阳网城官网已拿到上述四种AAV血清型的独家官方授权,助力高效精准靶向视网膜不同细胞的递送需求。

 
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