基因治疗“皇冠上的明珠”：美国费城9家代表性基因和细胞治疗领头羊公司

根据目前的认知，在每个成年人22平方英尺的皮肤下，在650多块骨骼肌周围，有多达37万亿个细胞，每个细胞包含多达25000个基因，这个体量庞大的体内系统正是当今研究和应用火热的基因和细胞治疗（Gene and cell therapy, GCT）的基础，其为大量罕见病、免疫疾病、肿瘤的治疗带来了巨大的潜能。远在美国费城（Philadelphia）的科学家们在很早之前便认识到了这一前景，并不断通过研究和产业转化推动新治疗方法的发展。
 

 

美国费城聚集着全世界超过80%的大型制药公司（总部或分支机构），还拥有全球顶级的4所药学院和7所医学院，全美1/6的临床医生都曾在该地区受训，这为该地区医药产业的发展奠定了坚实的基础。在GCT细分领域，该地区30多家公司和60多家实验室正在发明各种方法，使人体能够通过基因和细胞治疗疗法来对抗疾病。在细胞疗法中，科学家们将修饰过的健康细胞引入病人体内以对抗疾病；在基因疗法中，科学家将新的基因通过基因载体（如病毒载体）导入病人体内，补充功能基因、纠正有缺陷的基因以对抗疾病。
 

1.Adaptimmune公司：核心TCR-T技术平台对抗肿瘤

位于南费城的Adaptimmune公司成立于2008年，致力于基于T细胞的细胞治疗疗法开发，其总部位于英国，2015年登陆美国纳斯达克。公司的核心技术是其特有的TCR-T技术平台：SPEAR（Specific Peptide Enhanced Affinity Receptor）T细胞技术，可以对特定抗原增强T细胞亲和力，该技术平台的研发已有超过15年的历史。

  累计融资超过6.7亿美元，包括2015年1.91亿美元的IPO。

5. Century Therapeutics：帮助更多的人接受细胞治疗

Century 公司由Versant于2018年成立，并于当年与FCDI（富士胶片株式会社（Fujifilm Corporation）子公司）达成战略合作伙伴关系，共同研发用于癌症治疗的诱导多能干细胞(iPSCs)衍生免疫效应细胞。该技术使多轮细胞工程可以产生修饰后细胞的主细胞库，这些细胞可扩展和分化成免疫效应细胞，从而提供大量同种异体、同源的治疗产品。该技术平台帮助Century公司从众多使用不可再生的供体细胞进行细胞疗法研发的竞争者中脱颖而出。同时，Century公司拥有FCDI领先的免疫效应细胞分化方案和知识产权的使用权，可按照工业规模生产GMP级免疫效应细胞。

  2.5亿美元

6.Imvax公司：癌症疫苗激活免疫系统治疗实体脑瘤

Imvax是一家开发癌症疫苗的生物技术公司，他们致力于治疗多形性胶质母细胞瘤，这是成人最常见的脑癌之一，也是最致命的一种。只有5%的恶性胶质瘤患者在确诊后存活5年。该公司利用患者的免疫系统对抗胶质母细胞瘤和其他实体肿瘤，即采取创新型癌症疫苗。

2019年，Imvax公司公布了该公司开发的创新自体肿瘤细胞疫苗IGV-001在1b期临床试验中的积极结果。IGV-001是一款针对多形性胶质母细胞瘤的疫苗，它将从患者大脑中切除的肿瘤组织与抑制肿瘤增生的反义分子混合，然后包裹在一个允许大分子渗出的渗透室（Biodiffusion chamber）中植入患者的腹部。这会通过多种机制增强患者免疫系统对肿瘤抗原的反应。在植入48小时之后，渗透室被取出，完成疫苗接种过程。这一创新疫苗已经被美国FDA授予孤儿药资格。

  4000万美金

7.Passage Bio：基于AAV的基因治疗挑战神经系统疾病

Passage Bio是一家基因治疗药物开发公司，专注于开发变革性、治疗罕见单基因中枢神经系统疾病的基因治疗方案。该公司总部位于宾夕法尼亚州的费城，与宾夕法尼亚大学及其基因治疗项目（UPenn-GTP）开展研究、合作，并拥有部分专利许可协议。基因治疗顶级科学家James Wilson 博士担任首席科学顾问。（Passage Bio宣布扩大与UPenn在基因治疗领域的合作）。

UPenn-GTP负责开发基因药物，并推动基因药物的IND申报等临床前工作；Passage Bio负责该协议下的基因治疗药物临床开发、临床申报、监管和商业化活动。该公司拥有6个候选产品的开发组合，还拥有11个以上的产品授权选择权，目前在GM1神经节病、额颞叶痴呆和Krabbe病等方面有领先的项目。

Passage Bio于2019年2月获得1.155亿美元的A轮融资（OrbiMed领投，Versant Ventures、Frazier Healthcare Partners、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital跟投），2019年9月获得1.1亿美元的B轮融资（Len Blavatnik领投，OrbiMed、Versant Ventures、Frazier Healthcare Partners、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital等10家机构跟投），于2020年2月IPO上市登录纳斯达克，股票代码为PASG，摩根大通(J.P. Morgan)、高盛(Goldman Sachs)和科文公司（Cowen）承销。

  >4.5亿美元，包括2020年2.32亿美元的IPO 4000万美元

8.基于AAV基因治疗技术从血友病到遗传性失明挑战罕见病

Spark的江湖地位毋庸置疑，继Roche在2019年底以43亿美元收购后，Spark不断扩大规模，提升其西费城研究和生产能力，以达到“a world where no life is limited by genetic disease”的企业愿景。

Spark公司的创建和成长离不开两位杰出女科学家的研究和努力。她们是公司总裁兼研发负责人Katherine（Kathy）A. High博士，和宾夕法尼亚大学（UPenn）眼科教授Jean Bennett博士，他们的成功正像Spark的中文意思“火花”一样，预示着基因治疗正走出黑暗的境地，重燃人们对基因治疗的信心。未来，Spark将推进更多基因疗法的研究项目，以治疗患有多种遗传疾病的患者，包括眼科疾病、血友病、溶酶体贮积症和神经退行性疾病。

   >10亿美元

9.Tmunity Therapeutics公司：下一代细胞疗法挑战实体、液体肿瘤

Tmunity正在开发下一代CAR-T细胞疗法，挑战实体和液体肿瘤。Tmunity的五位科学创始人都是来自宾夕法尼亚大学的研究人员，其中包括CAR-T细胞治疗公认的领袖Carl H. June教授。在Carl June团队的带领下，Tmunity拥有极为独特的优势，可以整合全球最领先的技术，结合多种方法研发工程化的T细胞，以便迅速推进临床治疗以及生产工艺的优化及放大。

Tmunity的核心是不懈地致力于通过整合T细胞的发现，开发和生产能力来创建专有产品。目前，它与宾夕法尼亚大学（UPenn）建立了广泛的独家研发合作和许可协议，涉及肿瘤学，传染病和自身免疫性疾病的T细胞疗法领域。该公司拥有多达10个研发管线项目，8个项目针对实体肿瘤。

    2.3亿美元

作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司，澳门太阳网城官网 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。

以“基因药·中国造”为使命，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。